La investigación contra el Alzheimer vive un momento decisivo donde la comunidad científica y asistencial mira con atención posibles nuevos abordajes del manejo de la enfermedad tras la aprobación de 2 nuevos medicamentos. En abril de 2025, la Comisión Europea aprobó lecanemab (Leqembi®) como el primer tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad en sus fases iniciales, retrasando su progresión para quienes tienen deterioro cognitivo leve o demencia leve debida al Alzheimer.
Más recientemente, en julio de 2025, el Comité para Productos Medicinales de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva para donanemab (Kisunla®), también para el Alzheimer en estadio temprano. Tanto en el caso de lecanemab como donanemab, los pacientes con dos copias de la variante genética APOE4 están excluidos al tener un mayor riesgo de efectos adversos.
Estos hitos, más allá de marcar un notable avance terapéutico, representan la urgencia de mejorar el diagnóstico precoz, de definir claramente los criterios de acceso, de vigilancia de efectos adversos y de adaptar los sistemas nacionales para que estos medicamentos puedan llegar a tiempo a los pacientes que cumplan las condiciones necesarias.
“La aprobación de tratamientos modificadores abre una nueva era en la enfermedad de Alzheimer, al poder modificar por primera vez el curso de esta enfermedad. Al igual que ocurrió con el cáncer o la esclerosis múltiple, estos serán los primeros de múltiples tratamientos que veremos en los próximos años. Como ejemplo, en pocas semanas sabremos si la semaglutida es efectiva para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer” comenta Alberto Lleó, coordinador del programa de Alzheimer del área de Enfermedades Neurodegenerativas del CIBER (CIBERNED) en el Hospital Sant Pau.
Además de estos avances, otros estudios internacionales, como el publicado en BMJ Open en mayo de 2025, ha reforzado la hipótesis que vincula al virus del herpes simple tipo 1 (HSV-1), causante del herpes labial, con la enfermedad de Alzheimer. La investigación señala que las personas con un historial de infección por este virus tienen un riesgo significativamente mayor de desarrollar la enfermedad. Se propone que el HSV-1, al reactivarse en el cerebro, acelera la acumulación de proteínas beta-amiloide y tau, elementos clave en la patología del Alzheimer.
“Un hallazgo prometedor es que los tratamientos antivirales para el herpes labial podrían reducir este riesgo, lo que sugiere una nueva y prometedora vía para la prevención y el tratamiento de la enfermedad y, además, concuerda con la línea de investigación llevada a cabo durante años en del grupo de investigación de CIBER-NED liderado por la Mª Jesús Bullido”, explica Eva Carro, coordinadora del Programa de Alzheimer del CIBERNED en la Unidad de Neurobiología del Alzheimer del Instituto de Salud Carlos III.
Otro estudio internacional con colaboración de múltiples grupos del CIBERNED, desarrolló el mapa más completo de riesgo genético de Alzheimer. Los resultados, publicados en las revistas Nature Genetics y Nature Communications (julio 2025), se basan en el análisis de datos genéticos de casi 100,000 personas de Europa, Asia, África y América. Los estudios identificaron nuevos genes y regiones del ADN vinculados a la enfermedad, y crearon un perfil genético que puede estimar la probabilidad de una persona de padecer Alzhéimer.
Entre las investigaciones más recientes coordinadas por el CIBER —con la participación de varias de sus áreas científicas— y el Hospital e Instituto de Investigación de Sant Pau, también destaca un estudio publicado en la revista Journal of Lipid Research (agosto,2025). Este trabajo analizó el papel de las lipoproteínas del líquido cefalorraquídeo, responsables de transportar colesterol hasta las neuronas y concluyó que en las personas con Alzheimer estas partículas muestran una capacidad reducida para entregar dicho colesterol.
El hallazgo resulta especialmente relevante porque este déficit se asocia directamente con la presencia de la variante genética APOE4, uno de los principales factores de riesgo de la enfermedad. Según el equipo de investigación, una deficiencia en el suministro de colesterol podría ser uno de los mecanismos que contribuyen al daño cerebral progresivo característico del Alzheimer.
“Desde el CIBERNED y nuestras instituciones, los equipos trabajamos conjuntamente para mejorar el diagnóstico precoz y tratamiento en Alzheimer, con la motivación principal de que nuestros avances lleguen de forma rápida y segura a todos los pacientes” asegura el Dr. Lleó.
En España, se estima que entre 500.000 y 1.000.000 de personas padecen Alzheimer, una cifra que podría multiplicarse en las próximas décadas. El Alzheimer es la causa más frecuente de demencia en la edad avanzada, con impactos enormes —no solo sanitarios, sino también sociales, económicos y humanos— para quienes la padecen y sus familias.
En este contexto, el CIBERNED reúne a 20 grupos de investigación clínica y básica para abordar la enfermedad colaborativamente en la búsqueda de nuevos factores genéticos, biomarcadores de enfermedad y nuevas estrategias terapéuticas en la enfermedad de Alzheimer y otras demencias degenerativas.
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