La participación activa de pacientes y asociaciones en la investigación biomédica junto al reconocimiento al trabajo del personal investigador joven protagonizó la mesa redonda “Poniendo el foco en el paciente”, celebrada durante las II Jornadas de Personal Científico Joven del CIBER el viernes 29 de mayo en San Lorenzo de El Escorial (Madrid). Moderada por Beatriz Gómez, gestora de la actividad científica y de participación ciudadana de CIBERER, la sesión reunió a representantes de distintas entidades de pacientes para reflexionar sobre cómo avanzar hacia una ciencia más cercana, participativa y orientada a las necesidades reales de las personas.

La mesa contó con la participación de Ester Costafreda, cofundadora de la Asociación de Síndromes Arrítmicos relacionados con la Muerte Súbita (SAMS) y miembro de ERN Guard-Heart (la Red Europea de Referencia para enfermedades cardíacas raras y complejas); Laura Román, embajadora de la Fundación DEGEN, centrada en enfermedades neurodegenerativas; Itziar Ceballos, gerente de AVIFES, la Asociación Vizcaína de Familiares y Personas con Enfermedad Mental y miembro de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP); y Enrique Carazo, presidente de la Fundación Contra la Hipertensión Pulmonar.

Durante el encuentro, todos ellos coincidieron en destacar que los pacientes deben ser considerados aliados estratégicos de la investigación y no únicamente destinatarios de sus resultados. En este sentido, subrayaron el papel de las asociaciones en la identificación de necesidades, la difusión del conocimiento científico, el impulso de proyectos de investigación y la conexión entre la comunidad investigadora y las personas afectadas.

La comunicación entre el personal investigador y los pacientes fue uno de los aspectos más debatidos. Los representantes de las asociaciones defendieron la necesidad de fomentar espacios de diálogo más fluidos y accesibles.

La sesión dedicó además una parte importante a analizar el papel del personal investigador joven. Los participantes valoraron positivamente la sensibilidad y apertura que perciben en las nuevas generaciones científicas hacia la participación de los pacientes, al tiempo que reclamaron una mayor formación en comunicación y una relación más estrecha con las asociaciones desde las primeras etapas de la investigación.

Uno de los momentos más emotivos de la mesa llegó durante la intervención de Laura Román, embajadora de la Fundación DEGEN, quien quiso trasladar un mensaje directo a los jóvenes investigadores e investigadoras presentes: “No perdáis nunca la ilusión en el trabajo que hacéis. Sois nuestra esperanza”. Sus palabras resumieron el sentir compartido por los representantes de pacientes, que destacaron el enorme impacto que la investigación tiene en la calidad de vida y las expectativas de futuro de miles de personas y familias.

Como conclusión, los participantes hicieron un llamamiento a consolidar la participación ciudadana como una parte integral de todas las fases del proceso investigador. Una apuesta que permitirá construir una investigación biomédica más útil, más inclusiva y más humana.

CIBER de Enfermedades Neurodegenerativas:

El investigador Yaroslau Compta Hirnyj pasa a ser jefe de grupo CIBERNED-IDIBAPS sustituyendo a María José Marti Domenech. Su grupo de investigación trabaja en el fenotipado profundo de parkinsonismos degenerativos y otros trastornos del movimiento, mediante cohortes multicéntricas y biorrepositorios exhaustivos (sangre, LCR, piel, orina, tejido cerebral) para mejorar el conocimiento de sus bases mecanísticas y genéticas, avanzar hacia su detección prodrómica con los biomarcadores de laboratorio y neuroimagen más revolucionarios (SAA de sinucleína; PET de tau), e innovar en sus terapias a través de los más punteros ensayos clínicos.

En el Instituto de Investigaciones Biomédicas de Barcelona del CSIC, Ana Collel sustituye a Ramón Trullás Oliva como jefa de grupo. Este equipo CIBERNED-CSIC se centra en el estudio de la disfunción mitocondrial en enfermedades neurodegenerativas, especialmente Alzheimer y Parkinson, con especial interés en la interacción entre metabolismo lipídico, homeostasis mitocondrial y neuroinflamación. En concreto, el grupo investiga cómo la acumulación de colesterol y las alteraciones del ADN mitocondrial contribuyen a procesos como el estrés oxidativo, la autofagia, la activación inflamatoria y la neurodegeneración, así como su potencial utilidad como biomarcadores tempranos y dianas terapéuticas.

También en CIBERNED, Xavier Navarro da paso a Rubén López Vales como jefe de grupo en la Universidad Autónoma de Barcelona. Su investigación se centra en los mecanismos de degeneración de motoneuronas, terapias celulares para lesiones medulares, el papel de la inflamación en la neurodegeneración y estrategias para favorecer la regeneración nerviosa y la recuperación funcional.

CIBER de Enfermedades Hepáticas y Digestivas:

En CIBEREHD, Maria Carlota Londoño asume la dirección del grupo que hasta ahora había liderado Xavier Forns en IDIBAPS y que centra su investigación en las áreas de hepatitis víricas y hepatopatías genéticas e inmunomediadas. Entre los principales retos para los próximos años destacan el impulso de la investigación colaborativa y traslacional, el aprovechamiento de tecnologías avanzadas para profundizar en los mecanismos de enfermedad y desarrollar estrategias de medicina personalizada. Del mismo modo, entre los principales objetivos de futuro está la captación y formación de nuevo talento investigador.  La Dra. Londoño es una Hepatóloga especialista en enfermedades hepáticas autoinmunes y colestásicas y ha desarrollado una destacada trayectoria científica centrada en mejorar el conocimiento de estas patologías y trasladar los avances de la investigación a una mejor atención y calidad de vida de los pacientes. Su nombramiento supone una oportunidad para consolidar y ampliar las colaboraciones nacionales e internacionales, que sin duda ayudarán a mantener a este grupo como un referente en investigación en Hepatología.

De otra parte, Olga María Abian Franco sustituye a Ángel Lanas Arbeloa como nueva investigadora principal del CIBEREHD en IIS Aragón. El Grupo de Investigación Traslacional en Patología Digestiva del CIBEREHD desarrolla una investigación multidisciplinar orientada a mejorar el diagnóstico, pronóstico y tratamiento de las enfermedades digestivas y hepáticas. Sus líneas abarcan el cáncer digestivo, la enfermedad inflamatoria intestinal, las infecciones gastrointestinales, la hepatología, el trasplante y la medicina regenerativa, integrando investigación clínica, biomarcadores, tecnologías ómicas, biopsia líquida, inteligencia artificial, modelado molecular, cribado de compuestos, microbiota y bioingeniería. El grupo cuenta con una trayectoria consolidada en investigación traslacional y colaborativa, con aportaciones relevantes en biomarcadores, modelos predictivos, nuevas estrategias diagnósticas y aproximaciones terapéuticas innovadoras. En esta nueva etapa, apunta la Dra Abian, “el principal reto será reforzar la conexión entre investigación básica, tecnológica y clínica, impulsando la transferencia de resultados al sistema sanitario y contribuyendo a una medicina más personalizada, precisa y útil para los pacientes con patología digestiva”.

CIBER de Cáncer:

En el área de Cáncer, dentro de IDIBELL, se ha nombrado a Laura Valle Velasco como jefa de grupo, tras la salida de Gabriel Capellá como IP. El grupo que ahora dirige la Dra Valle es un equipo multidisciplinar de referencia nacional e internacional dedicado a mejorar el diagnóstico, la estratificación del riesgo y el manejo clínico de los síndromes hereditarios de predisposición al cáncer, con un papel destacado dentro del Programa de Tumores Gastrointestinales de CIBERONC. El grupo integra expertos en genética, biología molecular, bioinformática, oncología médica y consejo genético, y ha impulsado herramientas clave como SpadaHC, integrada en la estructura CIBER y actualmente referencia estatal para la interpretación de variantes en el diagnóstico genético de cáncer hereditario. Asimismo, el grupo ha liderado y coordinado la parte de cáncer de IMPaCT-Genómica I y II y el proyecto IMPaCT-VUSCan. “Nuestro grupo, en esta nueva etapa, continuará promoviendo la medicina personalizada mediante el desarrollo de estrategias avanzadas de diagnóstico genético, la identificación de nuevas bases genéticas del cáncer hereditario, la caracterización molecular y clínica de síndromes ya conocidos, la actualización de guías clínicas internacionales y el fortalecimiento de colaboraciones dentro y fuera de CIBERONC y CIBER” apunta la nueva jefa de grupo.

CIBER de Salud Mental

Dentro del área de CIBERSAM María Luisa Soto Montenegro pasa a ser la investigadora principal del grupo hasta ahora liderado por Manuel Desco en el Hospital Gregorio Marañón. La actividad científica de este equipo se centra en la imagen molecular multimodal, con especial énfasis en la traslación de tecnologías, metodologías y biomarcadores hacia aplicaciones diagnósticas y terapéuticas en enfermedades neurológicas y psiquiátricas. Entre los logros conseguidos destacan la prevención de déficits en comportamiento y alteraciones neuroquímicas en modelos animales de patología mental mediante la suplementación con nutracéuticos, así como la identificación de los cambios cerebrales asociados a la maternidad y paternidad.

"Para Boehringer Ingelheim es un orgullo colaborar con el CIBER en unas jornadas que ponen en valor el talento joven  y su capacidad para generar conocimiento con impacto. Reconocer las mejores comunicaciones científicas no es solo premiar la excelencia investigadora, sino también impulsar nuevas miradas, nuevas preguntas y nuevas soluciones para los retos de salud actuales y futuros. Desde Boehringer Ingelheim seguiremos apoyando espacios que fomenten la colaboración, la innovación y el desarrollo de las próximas generaciones de investigadores e investigadoras”, señala Elena Gobartt, gerente de Medical Affairs de Specialty Care en Boehringer Ingelheim 

Premios a las mejores comunicaciones científicas

El premio a la mejor comunicación oral en la categoría PREDOC ha sido concedido a Mª del Carmen Aznar de la Riera, del grupo liderado por Fernando Rodríguez Artalejo, director científico del área de Epidemiología y Salud Pública (CIBERESP) y jefe de grupo en la Universidad Autónoma de Madrid. Su trabajo, titulado Mediterranean Lifestyle and Risk of Recurrent Cardiovascular Events: A Prospective Study from the UK Biobank, demuestra que una mayor adherencia al estilo de vida mediterráneo se asocia con un menor riesgo de sufrir nuevos eventos cardiovasculares y una reducción significativa de la mortalidad cardiovascular y por cualquier causa en personas con antecedentes de enfermedad cardiovascular. El estudio, realizado sobre más de 5.800 participantes del UK Biobank seguidos durante más de diez años, refuerza el valor de promover hábitos de vida mediterráneos como estrategia de prevención secundaria. Aznar de la Riera destacó, tras recibir el premio, la importancia del aprendizaje durante la etapa investigadora: "Muchas gracias. Lo más importante como predoc es lo que voy aprendiendo cada día y el reto que supone. El haberme llevado este reconocimiento de alguna forma es un ánimo de 'vamos bien' y del trabajo que hay detrás no solo por mi parte, si no de todo el equipo".

Por su parte, el reconocimiento a la mejor comunicación oral en la categoría POSTDOC ha recaído en Cristina Ulecia Morón, investigadora del área de Salud Mental  (CIBERSAM) en el grupo coordinado por Juan Carlos Leza en la Universidad Complutense de Madrid. Su investigación, Connecting organoids to comprehend human brain function, se centra en el desarrollo de un innovador modelo de “conectoides” cerebrales humanos, capaces de reproducir conexiones funcionales entre distintas regiones del cerebro. La plataforma, basada en organoides derivados de células madre humanas y controlados mediante optogenética, permitirá estudiar con mayor precisión la formación y alteración de circuitos neuronales, facilitando el avance en enfermedades neurodegenerativas, del neurodesarrollo y trastornos psiquiátricos. “El premio supone una validación de mi trabajo, porque es mucho esfuerzo. Y que se reconozca dentro de CIBER y entre los compañeros es una satisfacción increíble” agradeció Ulecia a los Premios Boehringer-CIBER.

En la categoría PÓSTER, el galardón ha sido para Ángela Sanzo Machuca, investigadora del área de Hepáticas y Digestivas (CIBEREHD) del grupo de liderado por Azucena Salas en el Hospital Clínic de Barcelona, por el trabajo PLA2G2D+ and SPP1+ macrophages tailor lymphoid and granuloma niche architecture in Inflammatory Bowel Disease. El estudio identifica dos poblaciones diferenciadas de macrófagos implicadas en la enfermedad inflamatoria intestinal y revela cómo contribuyen a la organización de nichos inmunitarios y entornos inflamatorios en el intestino. Los hallazgos mejoran la comprensión de los mecanismos que regulan la tolerancia inmunológica y la inflamación crónica, y abren nuevas vías para el desarrollo de biomarcadores y terapias dirigidas a estas células. Sanzo Machuca agradeció el Premio Boehringer-CIBER y puso en valor el intercambio científico generado durante el encuentro destacando que “lo más especial de este congreso ha sido la oportunidad de presentar mi proyecto a otros compañeros y compañeras que desde perspectivas totalmente diferentes me hayan aportado su visión, y que seguro va a reportar en el proyecto”.

Estos reconocimientos ponen de manifiesto la importancia de seguir impulsando espacios de encuentro y colaboración que favorezcan el desarrollo del talento científico joven y la generación de nuevas soluciones para los retos actuales en salud.

CONVOCATORIA PREMIOS BOEHRINGER-CIBER

Humor, creatividad y mucho ritmo fueron tan solo algunos de los ingredientes de una gala que ha demostrado que la ciencia también puede comunicarse desde diferentes formatos. Tras una puesta en escena llena de talento y propuestas sorprendentes, el jurado otorgó el primer premio compartido a Daniela Grassi, investigadora del área de Fragilidad y Envejecimiento Saludable (CIBERFES), y a Lluís Enjuanes, investigador del área de Enfermedades Raras (CIBERER), por dos propuestas tan diferentes como brillantes.

Daniela Grassi, neurocientífica, investigadora y profesora de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM), conquistó al público con una divertida propuesta musical: "Las Biolocas", el grupo de divulgación científica que colidera y que transforma canciones populares en piezas científicas cambiando sus letras por contenidos de biología. En esta ocasión, presentaron una crítica a la homeopatía utilizando humor y evidencia científica para desmontar esta pseudoterapia. La canción repasaba conceptos como la ausencia de principio activo, el efecto placebo o la composición basada prácticamente en “agua con azúcar”, logrando combinar rigor científico, ironía y participación del público, que acompañó la actuación dando palmas al ritmo de la música de "Eva María se fue buscando el sol en la playa".

Por su parte, Lluís Enjuanes se ha llevado también el reconocimiento del certamen gracias a un original monólogo divulgativo en el que comparó las nanopartículas con “el repartidor del futuro”. Con un formato cercano y cargado de humor, explicó uno de los grandes retos de la medicina actual: conseguir que los fármacos lleguen exactamente al lugar del organismo donde deben actuar. A través de esta metáfora, acercó al público el potencial de las nanopartículas como sistemas inteligentes de liberación dirigida de medicamentos.

Hacerse con el premio no ha sido una tarea sencilla. El escenario del “Got Talent CIBER” reunió ideas tan creativas como diversas, confirmando el enorme potencial divulgativo del personal investigador joven del CIBER. Entre las propuestas participantes destacó un proyecto presentado por Ana María Conesa y María Ocaña (CIBERER), que cada Halloween, transforma el miedo en una herramienta de divulgación científica mediante vídeos inspirados en el cine de terror para denunciar problemas reales de la investigación, como la precariedad laboral, la falta de financiación o las dificultades de la carrera científica.

Otra de las intervenciones - de Almudena Carneiro (CIBEROBN)- combinó música y humor para reflexionar sobre cómo sobrevivir a la burocracia en investigación, reivindicando la gestión del tiempo y la creatividad como herramientas fundamentales para no perder la motivación en el camino científico. El público también participó activamente en una propuesta divulgativa de -José Jurado (CIBEROBN)- centrada en la actividad física y la salud, donde música y movimiento sirvieron para transmitir, de manera cercana y divertida, la importancia de incorporar más ejercicio en la vida diaria.

La ilustración científica también ha tenido su espacio en el certamen, con una charla de Mª Eugenia de la Morena (CIBERER) que reivindicó el poder de las imágenes para transformar conceptos complejos en ideas visuales, comprensibles y memorables sin perder rigor científico.Y también Erika Pineda (CIBER-BBN, Aristos) un juego rápido tipo bingo para poner a prueba nuestros referentes en ciencia y revindicar el papel de la mujer en la ciencia.

La sesión estuvo conducida por Eli Prats, investigadora del CIBER-BBN y divulgadora científica, encargada de guiar y dinamizar una gala que consiguió conectar ciencia y entretenimiento de una manera diferente. El jurado, integrado por Ana Pilar, investigadora CIBERER y coordinadora del programa social de las Jornadas PCJ —aportando un toque humorístico al estilo “Paz Padilla”—, Letizia Álvarez, adjunta a la dirección científica del CIBEROBN —como la “Edurne” del certamen—, e Inés Ortega, responsable de la Unidad de Cultura Científica del CIBER —en el papel del exigente “Risto”—, valoró cada intervención teniendo en cuenta tres aspectos fundamentales: el contenido científico, la claridad comunicativa y la puesta en escena.

Desde la Unidad de Cultura Científica e Innovación (UCC+I) del CIBER, impulsora de esta iniciativa, se destacó que el verdadero objetivo del concurso iba mucho más allá de la competición que es descubrir y potenciar el talento divulgativo que existe en los grupos de investigación del Consorcio. El éxito de esta primera edición fue tan evidente —tanto por la calidad de las propuestas como por la excelente acogida del público— que ya comienza a plantearse una segunda edición del “Got Talent CIBER”, consolidando un espacio donde la ciencia se comunica desde otra perspectiva: más cercana, creativa, emocionante y sobre todo humana.

Cerca de 350 jóvenes científicos y científicas compartirán durante tres días sus líneas de investigación, experiencias y proyectos colaborativos en un programa que combina sesiones científicas, mesas redondas, talleres, sin olvidar actividades para potenciar el networking.

La directora del Instituto de Salud Carlos III, Marina Pollán, ha sido la encargada de inaugurar oficialmente las jornadas junto a Elisabet Prats, investigadora del área de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina del CIBER (CIBER-BBN), y Daniela Grassi, integrante del Comité de Personal Científico Joven e investigadora del área de Fragilidad y Envejecimiento Saludable del CIBER (CIBERFES).

Durante su intervención, Marina Pollán destacó el papel estratégico del personal investigador joven del  consorcio y la importancia de crear espacios de encuentro entre las diferentes áreas de investigación para afrontar los grandes retos biomédicos actuales: “Vosotros sois una pieza clave en CIBER y representáis la innovación. Estas II Jornadas PCJ constituyen un espacio para reflexionar sobre la investigación colaborativa, siempre teniendo en cuenta al paciente”.

La primera jornada ha puesto el foco en el conocimiento de la estructura y herramientas del Consorcio, con sesiones dedicadas a transferencia de conocimiento, así como a la presentación del proyecto colaborativo Chips R' Us, que desarrolla un modelo de "pulmón en un chip" (Organ-on-Chip) para estudiar y combatir las infecciones respiratorias graves en niños y que fue el proyecto ganador de las anteriores jornadas de jóvenes.

También se ha celebrado una mesa redonda sobre perspectivas de futuro en las diferentes áreas del CIBER con participación de responsables científicos y representantes jóvenes de distintas áreas temáticas. Y se ha dedicado un espacio a experiencias colaborativas desarrolladas en el marco de los proyectos semilla del Consorciol. Entre ellos destacan MIMIC, centrado en identificar moléculas del microbioma con potencial antiinflamatorio frente al inflammaging, la inflamación crónica asociada al envejecimiento; LIVER-MOON, que analiza el impacto del trabajo nocturno y la alteración del ritmo circadiano en la salud hepática y cerebral; INTERAPNEAPW, un ensayo clínico sobre intervención en el estilo de vida para mujeres posmenopáusicas con obesidad y apnea del sueño; y EXALIVER un proyecto orientado a evaluar el efecto del ejercicio físico sobre la enfermedad hepática esteatósica asociada a disfunción metabólica en personas mayores.

Pacientes, innovación y ciencia colaborativa

Uno de los ejes principales de estas jornadas es reforzar una investigación biomédica más cercana a las personas y conectada con las necesidades reales de los pacientes. La programación dedica espacios específicos a la prevención y detección precoz de enfermedades, así como a la participación activa de asociaciones de pacientes.

La jornada final incluirá la mesa redonda “Poniendo el foco en el paciente”, en la que representantes de asociaciones vinculadas a enfermedades raras, salud mental, hipertensión pulmonar y síndromes arrítmicos compartirán experiencias y reflexionarán sobre la importancia de integrar la voz de los pacientes en todas las fases de la investigación biomédica.

Además, el encuentro abordará algunos de los principales desafíos actuales en salud a través de investigaciones centradas en enfermedades cardiovasculares, diabetes, obesidad, salud mental, enfermedades neurodegenerativas, patologías hepáticas, enfermedades infecciosas y cáncer, con un protagonismo destacado de la inteligencia artificial, la medicina personalizada y las aproximaciones multi-ómicas.

Asimismo, la jornada reunirá sesiones científicas paralelas centradas en biomarcadores, innovación diagnóstica, metabolismo, inflamación, inmunidad, epidemiología, inteligencia artificial y mecanismos fisiopatológicos de enfermedad. Entre las investigaciones presentadas destacan trabajos sobre machine learning aplicado a COVID persistente, metabolómica, transcriptómica espacial, enfermedades raras, envejecimiento saludable y nuevas herramientas diagnósticas basadas en inteligencia artificial.

Programa social y "Got Talent CIBER"

Más allá de la actividad científica, las II Jornadas PCJ del CIBER han diseñado un amplio programa social orientado a fomentar la colaboración entre áreas y crear nuevas conexiones entre jóvenes investigadores e investigadoras. Entre las iniciativas más destacadas se encuentra el denominado “Tinder científico”, una dinámica de networking impulsada por el Personal Científico Joven para favorecer "match" entre participantes de distintas disciplinas y favorecer futuras colaboraciones científicas multidisciplinares.

El programa incluye también sesiones con más de 140 pósteres científicos con actividades participativas como el “bingo de pósteres”, una propuesta diseñada para incentivar la interacción entre asistentes y promover el intercambio de ideas en torno a las investigaciones presentadas.

La divulgación científica tendrá igualmente un espacio protagonista con la iniciativa “Got Talent CIBER”, organizada por la Unidad de Cultura Científica del Consorcio, donde el personal investigador joven mostrará habilidades comunicativas y nuevas formas de acercar la ciencia a la sociedad.

Premios a las mejores Comunicaciones

Antes de la sesión final, se abordará la salud mental en el ámbito académico. Varias investigadoras presentarán las principales conclusiones de estudios centrados en la salud mental del estudiantado y del personal investigador joven. Asimismo, se expondrán los resultados del cuestionario sobre salud mental distribuido previamente a las jornadas.

La última sesión, se celebrará la clausura de la jornada y la entrega de premios, que cuentan con el apoyo de Boehringer Ingelheim. Estos son un reconocimiento a la mejor comunicación oral predoc y postdoc —evaluadas por el Comité Científico según su calidad, originalidad, rigor e impacto—, así como al mejor póster, elegido por votación popular entre los asistentes. Asimismo, se seleccionarán las 3 mejores ideas del proyecto colaborativo, unos galardones destinados a apoyar la carrera investigadora del personal joven investigador facilitando su participación en congresos o actividades formativas.

Con estas II Jornadas PCJ, el CIBER consolida un espacio de encuentro para impulsar el talento joven, favorecer nuevas colaboraciones científicas y promover soluciones innovadoras a los principales desafíos en salud con el paciente como eje central.

VER PROGRAMA

El estudio redefine el papel de la mielina en la biología cerebral. Lejos de ser un simple soporte estructural, emerge como un componente activo en la adaptación del cerebro. “La mielina forma parte de los mecanismos que permiten al cerebro reorganizarse”, concluye Matute. “Es un elemento dinámico del funcionamiento cerebral, no solo de su arquitectura”, añade. La mielina está implicada en numerosas enfermedades neurológicas, desde la esclerosis múltiple hasta trastornos neurodegenerativos. Por tanto, comprender cómo se regula abre nuevas oportunidades terapéuticas.

Neurotransmisores que modulan la mielina: un nuevo eje de plasticidad cerebral

Este trabajo consolida un cambio de paradigma en neurociencia: la mielina, además de facilitar la transmisión de señales, participa activamente en la plasticidad del cerebro, guiada por la propia actividad neuronal. La plasticidad cerebral se refiere a la capacidad del cerebro para reorganizarse y adaptarse a nuevas situaciones y estímulos, creando nuevas estructuras y conexiones neuronales. Pero, ¿cómo se regula este proceso en el cerebro adulto?

El estudio demuestra que la organización y dinámica de la mielina están activamente controladas por señales neuronales. “La evidencia apunta a que los receptores acoplados a proteínas G (GPCR), activados por neurotransmisores, son un eje central que conecta la actividad neuronal con la remodelación de la mielina en el cerebro adulto”, explica Marta Cimadevila, investigadora posdoctoral del equipo de Carlos Matute.

Los GPCRs actúan como sensores clave de neurotransmisores como glutamato, acetilcolina e histamina. Su activación desencadena mecanismos celulares que regulan la formación de nuevas vainas de mielina, la remodelación de las existentes y la adaptación funcional de los circuitos neuronales. Este mecanismo conecta directamente la actividad sináptica con cambios estructurales en la mielina, proporcionando una base molecular para la plasticidad del cerebro adulto.

La formación de mielina se reconoce cada vez más como un proceso dinámico y adaptativo regulado por los oligodendrocitos, las células que producen la mielina del cerebro, a lo largo de toda la vida. Este nuevo marco sitúa a los oligodendrocitos como elementos activos que interpretan señales químicas liberadas por las neuronas.

Además de proporcionar aislamiento eléctrico, la mielina puede actuar como reserva de energía en situaciones de estrés metabólico, lo que redefine su papel no solo estructural sino también metabólico en el cerebro. El deterioro y daño de la mielina están implicados en a un amplio espectro de trastornos neurológicos, desde enfermedades desmielinizantes, hasta neurodegenerativas y neuropsiquiátricas. Según el trabajo, la señalización mediada por GPCRs podría convertirse en una diana estratégica para modular la mielina y desarrollar nuevas terapias en enfermedades neurológicas.

Referencia bibliográfica

Marta Cimadevila, Carlos Matute. Neurotransmitter-activated GPCR signaling in myelin plasticity. Trends in Molecular Medicine

DOI: 10.1016/j.molmed.2026.04.005

El CIBER participa como financiador dentro de su Funders Network, una red internacional que trabaja para maximizar el potencial del reposicionamiento de fármacos mediante la colaboración entre entidades financiadoras. Tal y como recoge el reciente paper del consorcio (marzo de 2026), esta red busca dar respuesta a retos clave del sector como la fragmentación de la financiación, las asimetrías de conocimiento, las limitaciones en el alcance de las convocatorias y los cuellos de botella regulatorios, factores que actualmente ralentizan el desarrollo de nuevas terapias.

En este sentido, la participación del CIBER en REMEDi4ALL refuerza su posicionamiento estratégico europeo en el reposicionamiento de fármacos, alineando la actividad de sus grupos de investigación con iniciativas internacionales que buscan mejorar la eficiencia, coordinación y traslación de estos proyectos.

El estudio, que analiza 17 ensayos clínicos con más de 20.000 participantes e incluye fármacos como lecanemab o donanemab, concluye que estos tratamientos, en conjunto, producen poco o ningún efecto sobre el deterioro cognitivo y la gravedad de la demencia, aunque se observan pequeñas mejoras funcionales de relevancia clínica incierta. Asimismo, se asocian a un incremento del riesgo de anomalías cerebrales detectadas por imagen —como edema y microhemorragias—, sin que se evidencie un aumento de la mortalidad ni de los eventos adversos graves.

Consideraciones técnicas sobre la evidencia disponible

Expertos del CIBERNED consideran que la interpretación de estos resultados debe realizarse teniendo en cuenta importantes limitaciones metodológicas. Según el equipo investigador, el análisis agrupa siete fármacos con distintos grados de eficacia biológica - como si fueran todos iguales- sobre la reducción del amiloide cerebral, lo que puede diluir los efectos de aquellos con actividad demostrada.

En este sentido, Alberto Lleó y Eva Carro, coordinadores del Programa de Alzheimer del CIBERNED e investigadores en el Hospital Sant Pau de Barcelona y el Instituto de Salud Carlos III, respectivamente, subrayan que “no se pueden sacar conclusiones sólidas de este metaanálisis si se consideran conjuntamente fármacos con diferente capacidad de reducir el amiloide, ya que solo una parte de los estudios incluye moléculas con beneficio clínico reconocido por agencias reguladoras, como lecanemab o donanemab”. Asimismo, añaden que “sabemos hoy que existe evidencia de una relación entre la eliminación de amiloide y la respuesta clínica, y actualmente más de 70.000 pacientes han sido tratados con estos fármacos a nivel internacional”.

Por su parte, Carlos Saura, investigador principal de CIBERNED y del Instituto de Neurociencias de la Universidad Autónoma de Barcelona, destaca que, aunque el estudio pone de manifiesto la variabilidad de resultados entre fármacos, “los anticuerpos recientemente aprobados por las agencias de medicamento europea (EMA) y americana (FDA) son los únicos que disminuyen la patología amiloide cerebral y mejoran ligeramente la función cognitiva y la actividad funcional cotidiana de los pacientes”.

Interpretación de los hallazgos y contexto clínico

Los resultados de esta revisión se suman a un debate científico internacional sobre el balance entre beneficios, riesgos y costes de estos dos tratamientos aprobados. Distintos organismos internacionales han señalado que, pese a su capacidad para eliminar placas de amiloide, el impacto clínico es modesto.

A pesar de las conclusiones de este estudio, del personal investigador del CIBERNED insiste en interpretar con cautela estos resultados. En este contexto las terapias anti-amiloide son las primeras que hasta el momento han demostrado alguna eficacia para disminuir la patología asociada a la enfermedad de Alzheimer. ¨La mejora de estas terapias y su combinación con nuevos fármacos que modulen vías celulares alternativas implicadas en la patología pueden ser terapias efectivas para tratar esta enfermedad y mejorar la vida de los pacientes ¨, señalan los expertos.

Implicaciones para la investigación futura

De cara al futuro, en CIBERNED se considera prioritario la necesidad de:

• Desarrollar estudios a más largo plazo que permitan evaluar beneficios clínicamente relevantes.
• Analizar el impacto de estos tratamientos en condiciones reales de práctica clínica.
• Continuar investigando nuevas dianas terapéuticas más allá del amiloide.

Conclusión

La enfermedad de Alzheimer es la principal enfermedad neurodegenerativa y causa de demencia y representa uno de los mayores retos para los sistemas sanitarios. Aunque los anticuerpos anti-amiloide han sido considerados una de las estrategias más prometedoras, la evidencia actual sugiere que su beneficio clínico es limitado a 18 meses y se requiere de un seguimiento más largo para determinar el impacto global.

Referencia del artículo

Nonino F. et al.Amyloid-beta-targeting monoclonal antibodies for people with mild cognitive impairment or mild dementia due to Alzheimer’s disease. Cochrane Database of Systematic Reviews, 2026

El acto inaugural ha contado con las intervenciones en vídeo de Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad, y Juan Cruz Cigudosa, secretario de Estado de Ciencia, Innovación y Universidades. Asimismo, han participado de forma presencial Marina Pollán, directora científica del Instituto de Salud Carlos III, y representantes de los pacientes a través de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y la Federación Española de Enfermedades Neuromusculares (ASEM).

La conferencia inaugural, titulada Regulation of the Immune Response in the Central Nervous System by Astrocytes, ha estado a cargo del investigador Francisco J. Quintana, de Harvard Medical School (EE. UU.), quien ha demostrado que estas células han dejado de considerarse meros elementos de soporte para posicionarse como los principales directores de la respuesta neuroinmune.

Durante las tres jornadas se presentarán proyectos estratégicos de ámbito estatal como IMPaCT-GENóMICA, un programa que garantiza un diagnóstico genómico equitativo y accesible para pacientes con enfermedades raras, cáncer hereditario o tumores de origen desconocido que no han obtenido respuesta en la práctica asistencial habitual. Al respecto, su coordinador, Ángel Carracedo, ha destacado la consolidación del programa como una infraestructura clave en todo el territorio: "Todas las personas tienen derecho al diagnóstico genético; y que si no se consigue con la rutina clínica habitual, no se abandone el esfuerzo diagnóstico. Por eso, nuestro objetivo último es conseguir que la infraestructura se consolide en toda España mediante una financiación estable en el futuro". Asimismo, se presentará SEED-ALS, una iniciativa centrada en el abordaje de la ELA bajo un enfoque integrador que reúne a los principales equipos de investigación básica y clínica de España. “Hemos conseguido una excelente red y creemos que el dinero público debe ser eficiente; limitar el proyecto a dos años no lo es, por lo que su extensión es absolutamente necesaria para ofrecer resultados a los pacientes de ELA” compartió Carmen Paradas, coordinadora del proyecto.

El programa científico incluye más de 50 charlas orales a cargo de personal investigador de ambas áreas del CIBER, distribuidas en diez sesiones centradas en nuevas terapias para enfermedades raras y neurodegenerativas, diagnóstico y biomarcadores, nuevas herramientas y modelos para la investigación, así como las bases moleculares de estas patologías. Asimismo, se presentarán más de 80 pósteres científicos en dos sesiones, reflejo de la intensa actividad investigadora de ambos programas.

El encuentro da especial protagonismo al diálogo entre ciencia, pacientes y sector productivo mediante dos mesas redondas. La primera, titulada De la probeta al mercado. La alianza ciencia-empresa para lograr soluciones reales para los pacientes, reunirá a representantes del ámbito empresarial, como Sanofi y Asabys Partners, junto a pacientes, incluyendo representantes de la Asociación Española contra la Leucodistrofia (ELA España) e investigadores, para abordar la transferencia del conocimiento hacia aplicaciones reales.

La segunda mesa, bajo el título Tejiendo redes entre ciencia y sociedad: pacientes de enfermedades raras y neurodegenerativas dialogan sobre colaboración y futuro, contará con representantes de pacientes, incluyendo: FEDER, ASEM, European Huntington Association y Asociación Miastenia de España (AMES).

Programa Neuro & Rare

En octubre de 2025, la EMA (European Medicines Agency) designó al medicamento AP- 2 desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional -que dirigen Ana Martínez y Carmen Gil en el CIB-CSIC y CIBER- como medicamento huérfano. Esta designación, concedida a tratamientos destinados a enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial, supuso la validación de su potencial terapéutico y el impulso decisivo para el desarrollo clínico.

Ahora, tras la autorización de la AEMPS, comenzará la Fase I del ensayo clínico con su administración a 70 voluntarios sanos para evaluar su seguridad y farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el fármaco en el organismo. Tras esta primera fase, que se desarrollará a partir del mes de abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa en Madrid, se espera progresar a la Fase Ib, que consistiría en seguir evaluando la seguridad del compuesto para descartar posibles efectos tóxicos, ya en pacientes de ELA.

El fármaco AP-2 pretende restaurar la función de TDP-43, una proteína patológicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad. El fármaco AP-2 ha logrado revertir la anomalía de TDP-43, restaurando su localización celular adecuada y su función fisiológica, en modelos de ELA, tanto celulares como en animales transgénicos.
El fármaco que ha obtenido resultados muy positivos en fases preclínicas trata de corregir la dinámica funcional aberrante y tóxica de la proteína TDP-43 alterada en el 97% de los pacientes con ELA y en casi el 50% de las demencias frontotemporales”. explica la investigadora del CIB-CSIC y CIBERNED y cofundadora de Molefy Pharma, Ana Martínez. El objetivo del fármaco, que se administrará por vía oral, es corregir la mala localización celular de esta proteína recuperando sus funciones fisiológicas.

Para ello, el equipo investigador diseñó una molécula que bloquea la quinasa CK1, una enzima que modifica la proteína TDP-43 mediante un proceso llamado fosforilación. “En pruebas en modelos celulares, observamos como TDP-43 tendía a recuperarse, podía volver al núcleo y recuperar su función. Además, en modelos animales modificados genéticamente para expresar la proteína TDP-43 también obtuvimos resultados prometedores. Aunque todavía es pronto, si se reprodujeran estos datos, el fármaco podría ralentizar la enfermedad, e hipotéticamente frenarla”, destaca Carmen Gil.

ELA, una enfermedad sin tratamiento

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte progresiva de las motoneuronas, causando la pérdida de movimiento en los músculos y, por tanto, la capacidad del paciente de moverse, hablar, comer, e incluso respirar. A día de hoy, esta enfermedad considerada rara no tiene cura y la esperanza de vida desde su diagnóstico se encuentra entre los cinco y seis años. Según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad en España y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.

Para el tratamiento de la ELA esporádica (la forma más común de la enfermedad, causante de en torno al 90% de los casos) solo existe un fármaco aprobado en Europa, el riluzol, un medicamento paliativo que mejora la sintomatología y alarga la esperanza de vida ente tres y seis meses. Por ello, el inicio del ensayo clínico de AP-2 supone un avance en la investigación y un hito relevante en la búsqueda de una cura definitiva.