Un nuevo estudio liderado, entre otros, por la Dra. Esther Pérez-Navarro, investigadora del Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED), ha identificado un tipo de ácido ribonucleico (ARN) como potencial diana terapéutica para el tratamiento de la enfermedad. Se trata de los ARN pequeños o ARNp, moléculas que no codifican proteínas pero que tienen funciones importantes en la regulación de la expresión de los genes. El trabajo ha sido publicado en la revistas Acta Neuropathologica.
 
Según este estudio, los ARNp participarían en el desarrollo de la dolencia, lo que abre la puerta al diseño de nuevos fármacos específicos para bloquear la actividad de estas moléculas intermediarias que ayudan a interpretar la información contenida en los genes. Los resultados de este experimento muestran que los ARNp de pacientes con la enfermedad de Huntington son suficientes para causar una patología similar en ratones normales que incluye alteraciones motoras, cambios transcripcionales similares a los observados en la enfermedad humana y en modelos de ratón, afectación específica de los tipos neuronales más afectados durante el transcurso de la enfermedad, pérdida neuronal y neuroinflamación.
 
Referencia: Creus-Muncunill, J.; Guisado-Corcoll, A.; Venturi, V.; Pantano, L.; Escaramís, G.; García de Herreros, M.; Solaguren-Beascoa, M.; Gámez-Valero, A.; Navarrete, C.; Masana, M.; Llorens, F.; Diaz-Lucena, D.; Pérez-Navarro, E., y Martí, E. Huntington’s disease brain-derived small RNAs recapitulate associated neuropathology in miceActa Neuropathologica, enero de 2021. Doi: https://doi.org/10.1007/s00401-021-02272-9.

 

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