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Instituto de Biomedica de sevilla

  • Un nuevo trabajo publicado en Nature abre la puerta a nuevas vías para investigar opciones terapéuticas no contempladas hasta la fecha en la enfermedad de Parkinson.

Tras años de investigación, un nuevo estudio publicado en Nature y liderado por la Dra. Patricia González Rodríguez durante su estancia en Northwestern University (Chicago, USA) da a conocer datos acerca de la enfermedad de Parkinson que pueden cambiar el rumbo de la misma y por consecuencia de los pacientes que la padecen.

Los investigadores concluyen que no basta con afectar una parte de las neuronas dopaminérgicas (axones) como se pensaba hasta ahora, sino que strong debe afectarse también el cuerpo de la propia célula (soma). Además, se observa que las neuronas afectadas por la enfermedad no mueren, solo pierden algunas de sus propiedades por lo que podrían reactivarse con posibles nuevos y futuros tratamientos. Estos resultados se obtienen a partir de un modelo animal modificado genéticamente en el año 2015, en el proyecto de investigación que la Dra. Patricia González-Rodríguez desarrollaba junto al equipo del laboratorio liderado por el Dr. José López Barneo, del Instituto de Biomedicina de Sevilla e IP de CIBERNED. Este es en la actualidad el primer modelo animal conocido que recapitula la enfermedad de Parkinson en humanos. Concretamente, el modelo animal, al carecer del gen Ndufs2 altera el complejo mitocondrial I (CMI) y genera en los ratones un parkinsonismo (movimientos anormales) progresivo. Este modelo de ratón cubre una necesidad importante en la comunidad investigadora de la enfermedad.

Las causas de la enfermedad de Parkinson se desconocen a día de hoy, aunque tradicionalmente se han asociado a defectos en un complejo molecular denominado CMI en las neuronas dopaminérgicas de la substantia nigra pars compacta. La ausencia de un modelo animal adecuado para testar esta hipótesis ha sido un obstáculo para avanzar en el conocimiento sobre las causas de la enfermedad de Parkinson, generando controversia en el campo de la enfermedad de Parkinson, sin saber si los defectos de CMI eran causa o consecuencia de la enfermedad. En este trabajo, se describe también que las neuronas afectadas por la enfermedad pierden algunas de sus propiedades y cambian su metabolismo durante un tiempo largo. Este dato es importante por la creencia previa en la comunidad científica de que la neurona afectada moría por la enfermedad sin opción de recuperarse. Este cambio de paradigma abre las puertas a una gran cantidad de vías de investigación para nuevos tratamientos terapéuticos

Características del modelo animal

El modelo presenta una patología regionalmente selectiva, es decir, primero se afecta el axón de las neuronas dopaminérgicas y posteriormente el soma (cuerpo de la célula). También se describe en el estudio, que no basta con que se afecten (y funcionen mal) los axones de las neuronas dopaminérgicas para que se del parkinsonismo sino que tiene que afectarse el soma. Durante más de treinta años, la opinión predominante entre los científicos que estudian la enfermedad ha sido que los síntomas motores cardinales son causados por el agotamiento de dopamina en los axones. Sin embargo, contrario a esta corriente de pensamiento, el artículo describe que para que aparezcan los síntomas motores de la enfermedad de Parkinson es necesaria la falta de dopamina en la región donde están los somas (cuerpo de la célula) de las neuronas, llamada substantia nigra. Resultados provenientes de la investigación básica de este trabajo, ha dado lugar a un estudio clínico en pacientes con Parkinson en colaboración con Michael Kapplit, neurocirujano en Weill Cornell Medical College (New York, USA) y coautor de este artículo en Nature. Esta terapia génica irá dirigida a tratar esta pequeña área del cerebro llamada substantia nigra donde está el soma (cuerpo) de las neuronas en vez de los axones como mayoritariamente se había hecho hasta ahora. “El objetivo final es comprender mejor la fisiopatología de la enfermedad de Parkinson y contribuir con este conocimiento al desarrollo de terapias novedosas que mejorarán la calidad de vida y la expectativa de los pacientes” comenta la Dra. Patricia González que próximamente volverá al Instituto de Biomedicina de Sevilla a continuar trabajando junto al Dr. José López Barneo, quien fue su mentor durante la tesis y posterior etapa postdoctoral en el IBiS.

Además del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), los socios de AND-PD son: Instituto Italiano de Tecnología (IIT), Instituto Karolinska, Universidad de Burdeos, Universidad de Jerusalem, University College Londres, King's College Londres, Motac Francia y Fundación para la Investigación Médica Aplicada.

Referencia

Autores: Patricia González-Rodríguez1 , Enrico Zampese1 , Kristen A. Stout1 , Jaime N. Guzman1 , Ema Ilijic1 , Ben Yang1 , Tatiana Tkatch1 , Mihaela A. Stavarache3 , David L. Wokosin1 , Lin Gao2 , Michael G. Kaplitt3 , José López-Barneo2 , Paul T. Schumacker4 , D. James Surmeier

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